阿斯利康在第五屆進博會上展出了其在國內的首款罕見病藥物。

11月5日，在第五屆中國國際進口博覽會(簡稱“進博會”)首日展出上，跨國藥企阿斯利康展出了其在國內罕見病領域的首個產品依庫珠單抗注射液(英文名：Eculizumab Injection，商品名：舒立瑞)。

此外，阿斯利康還宣布與國內在罕見病保障上走在前面的城市山東青島進一步深化合作，將支持青島打造國內罕見病診療創(chuàng)新高地。

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依庫珠單抗是阿斯利康在國內引進的首款罕見病藥物，其是一款針對補體C5的重組人源化單克隆抗體，阿斯利康在2020年底以390億美元收購知名罕見病藥物公司瑞頌制藥(Alexion)，而依庫珠單抗便是瑞頌制藥的核心產品，而瑞頌制藥在制藥領域最顯著的功績也正是開創(chuàng)了補體抑制藥物的先河。

收購之時，依庫珠單抗就是瑞頌制藥的明星產品，同時也是是全球最暢銷的罕見病藥物之一。其2019年全球銷售額達到39.46億美元，2020年銷售額40.64億美元。截至目前，其已在全球范圍內獲批了四種罕見病適應癥：成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)、抗AchR抗體陽性全身性重癥肌無力(gMG)、抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)。

國內方面，依庫珠單抗雖然早在2018年就獲國家藥監(jiān)局批準用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)這兩個超級罕見病適應癥，但由于各種原因，其一直未能在國內完成正式落地。

雖然依庫珠單抗在國內獲批的兩個超級罕見病均是國家首批罕見病目錄所覆蓋的疾病。但是，和大部分高值罕見病藥物一樣，此類藥物納入國家醫(yī)保的難度當前依舊存在。根據此前估算，依庫珠單抗在國內獲批的兩項適應癥的年治療費用均超過400萬，因此，在熟悉中國市場的阿斯利康接手后，依庫珠單抗在國內的前景似乎也峰回路轉，此次亮相進博會也預示著這款藥物在國內的正式落地在即。

據悉，阿斯利康也在積極探索多種藥物支付形式的可能性。今年6月，阿斯利康與青島市政府正式簽署合作備忘錄。目前，依庫珠單抗已被納入山東省定制型商業(yè)醫(yī)療保險罕見病藥品目錄。

而在11月5日，阿斯利康在進博會上宣布與青島簽署另一項合作。雖然合作細節(jié)尚未明確，但是據透露，阿斯利康和青島在未來將繼續(xù)以罕見病為主題，繼續(xù)圍繞區(qū)域總部、創(chuàng)新中心、創(chuàng)新園及產業(yè)基金這幾項該公司近年在國內的慣用抓手破局，聚焦創(chuàng)新藥引入、罕見病規(guī)范化診療體系建設以及創(chuàng)新生態(tài)打造方面的問題。

當前，除了山東青島，阿斯利康也與國內其他省內城市就罕見病多層次保障體系建設探索合作。例如，阿斯利康也與海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局簽署了罕見病創(chuàng)新藥品先行先試戰(zhàn)略合作協(xié)議。

此外，在后續(xù)管線布局方面，阿斯利康集團全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務及中國區(qū)總裁王磊在進博會上表示，阿斯利康的罕見病藥物研發(fā)已布局血液、腎臟、中樞神經系統(tǒng)、代謝、心血管、眼科六大疾病領域，未來將在中國持續(xù)引入多款新藥，涉及補體和非補體系統(tǒng)，逐步做到與全球同步研發(fā)，公司也會積極支持開展診療協(xié)作網和規(guī)范化的罕見病診療體系建設。

（文章來源：界面新聞）

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