11月3日，在北京召開(kāi)的2022年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)公布數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)目前已有45種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋26種罕見(jiàn)病。
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根據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病定義研究報(bào)告2021》指出，新生兒發(fā)病率小于1/萬(wàn)、患病率小于1/萬(wàn)、患病人數(shù)小于14萬(wàn)的疾病被定義為罕見(jiàn)病。例如法布雷病、白化病、血友病、肌萎縮側(cè)索硬化(俗稱(chēng)：漸凍癥)等均屬于罕見(jiàn)病。
近年來(lái)，罕見(jiàn)病患者群體診療引起國(guó)家高度重視。2018年5月份，國(guó)家衛(wèi)健委等五部門(mén)聯(lián)合制定《第一批罕見(jiàn)病目錄》，公布了121種罕見(jiàn)病。
同年，國(guó)家醫(yī)療保障局在動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄時(shí)，開(kāi)始將罕見(jiàn)病用藥調(diào)入。據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)現(xiàn)有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者2000多萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。國(guó)家醫(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃華波曾公開(kāi)表示，自2018年以來(lái)，通過(guò)醫(yī)保談判新增了19種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，平均降價(jià)52.6%。
提升企業(yè)研發(fā)積極性
過(guò)往，許多罕見(jiàn)病用藥的價(jià)格非常高昂，例如用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的諾西那生鈉注射液，一針的價(jià)格曾高達(dá)70萬(wàn)元；另外還有用于治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液，在進(jìn)入醫(yī)保前，一年的治療費(fèi)用也高達(dá)百萬(wàn)元。
行業(yè)從業(yè)人士向《證券日?qǐng)?bào)》記者表示，藥品研發(fā)的周期漫長(zhǎng)，投資資金巨大，原研藥企業(yè)在藥品上市后想要盡快收回研發(fā)成本，就不得不提高產(chǎn)品售價(jià)。而且藥品推向市場(chǎng)的渠道費(fèi)用、營(yíng)銷(xiāo)費(fèi)用等都需要轉(zhuǎn)嫁到患者身上，加之罕見(jiàn)病患者群體較少，產(chǎn)品很難形成大規(guī)模銷(xiāo)售，因此造成罕見(jiàn)病用藥價(jià)格居高不下。
對(duì)此，海南博鰲醫(yī)療總經(jīng)理鄧之東向《證券日?qǐng)?bào)》記者表示，過(guò)往，罕見(jiàn)病用藥價(jià)格高昂，患者消費(fèi)不起，進(jìn)而出現(xiàn)銷(xiāo)量下滑的情況。而相應(yīng)藥品納入醫(yī)保目錄后，售價(jià)下降將會(huì)刺激市場(chǎng)變得活躍，又能激勵(lì)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)，在更大范圍內(nèi)形成救治罕見(jiàn)病患者的良性循環(huán)。
巨豐投顧高級(jí)投資顧問(wèn)趙喜龍向《證券日?qǐng)?bào)》記者表示，罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保后，雖然相應(yīng)的醫(yī)藥企業(yè)在單品藥物上的利潤(rùn)大幅下降，但從銷(xiāo)量看會(huì)有大幅提升，對(duì)于醫(yī)藥企業(yè)的整體盈利能力來(lái)說(shuō)影響不大。
去年4月份，日本武田制藥的阿加糖酶α注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液在中國(guó)獲批上市，當(dāng)年便通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保。
上述行業(yè)人士表示，國(guó)家通過(guò)引入藥物進(jìn)醫(yī)保目錄，向藥企傳達(dá)出“好藥不愁賣(mài)”的信號(hào)，鼓勵(lì)企業(yè)將更多的精力投入到藥品研發(fā)上。
國(guó)產(chǎn)藥企加速罕見(jiàn)病用藥布局
根據(jù)2022年9月17日國(guó)家醫(yī)保局正式公布的《2022年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整通過(guò)形式審查的申報(bào)藥品名單》(簡(jiǎn)稱(chēng)：《2022年申報(bào)藥品名單》)中，共343種藥品正式通過(guò)形式審查，其中包含有《第一批罕見(jiàn)病目錄》中的罕見(jiàn)病用藥品共19種。
此前，進(jìn)入醫(yī)保目錄的罕見(jiàn)病用藥多數(shù)都是進(jìn)口藥品。例如2021年，通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保的7種罕見(jiàn)病用藥，均為進(jìn)口藥品。而在今年公布的《2022年申報(bào)藥品名單》所包含的19種藥品，有6種藥品均有國(guó)產(chǎn)藥企布局。
根據(jù)記者梳理來(lái)看，這19種藥品中，注射用赤芝孢子多糖、苯丁酸鈉顆粒、利魯唑口服混懸液、尼替西農(nóng)膠囊、石杉?jí)A甲注射液、伊奈利珠單抗注射液等6種藥品，國(guó)產(chǎn)廠家均有生產(chǎn)，涉及企業(yè)包括江世藥業(yè)、李氏大藥廠旗下兆科藥業(yè)、漢光藥業(yè)、萬(wàn)邦德、翰森制藥等。
鄧之東表示，近年來(lái)，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)快速發(fā)展，我國(guó)也陸續(xù)推出加速罕見(jiàn)病用藥審評(píng)審批、將罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保等政策，不斷激發(fā)國(guó)內(nèi)藥企的研發(fā)動(dòng)力，以解決罕見(jiàn)病患者用藥難題。
（文章來(lái)源：證券日?qǐng)?bào)網(wǎng)）
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